バイオバンクおよびPDXを利用した新規薬剤開発プラットフォーム

これまでは、薬剤開発の実験には細胞株が用いられてきた。細胞株は同一の遺伝情報をもつため、その再現性や実験のしやすさなどの利点がある半面、多様性に欠け、生体内での薬剤感受性を反映しないなどの問題があげられている。臨床腫瘍直接移植モデル（PDX）は腫瘍片をマウスに直接移植し、より原発腫瘍に近いモデルとして注目されている。
そこで、PDX を作成し、腫瘍本体、PDX および、術前・術後の血液や体腔液などの生体サンプルをバイオバンクで保存するとともに、臨床情報のみならず、シーケンサーなどで解析したDNA・RNA・蛋白などの情報や、薬剤感受性をデータとして蓄積し、新規薬剤開発を行うためのデータバンクの構築を目指している。（図１）
現在、このプラットフォームを用いて、バイオマーカーとしての細胞外小胞の解析、新規核酸治療薬の開発、ホウ素中性子捕捉療法（BNCT）の研究が進められている。

PDXでは、子宮頸癌、子宮体癌での生着率は約50％で、原発腫瘍の病理組織学的な特徴を反映し、同様のDNA変異やRNA発現、タンパク発現を有していることを証明してある。さらに、放出される細胞外小胞も類似していることを確認してある。また、腹水、胸水などの体腔液からのPDX作成にも成功しており、新規薬剤のターゲットとなる遺伝子異常やタンパク増幅あるいは特定の表面抗原を有している腫瘍などに合致するPDXがあれば、複製し実験に用いることができる。現在、子宮癌PDXを用いて、新規核酸治療薬の開発、BNCTの研究が進められている。（図３）

2024年度時点で保有するサンプル合計は35種類の腫瘍について250点である。

バイオマーカーに関しては、簡便な検査キットとして実装し、検査項目（保険適用）として扱う予定である。
PDXに関しては組織診断の際の検査項目とすることを検討している。